今年度から国内の有望な基礎研究の成果を実用化につなげるために、内閣官房を軸に、関係各府省・関係機関が連携し「創薬ネットワーク協議会」を構築し、医薬基盤研究所創薬支援戦略室がその本部機能を担っていますが、その重点領域の第2番目として「難病・希少疾病」が掲げられており、各疾病患者にとっても具体的且つ早急な進展や成果が待望されるところです。(関連して、日経バイオテク7月13日号も参照：　https://bio.nikkeibp.co.jp/article/news/20120713/162149/ )

 　　一方、政府機関の閉鎖が解けた米国食品医薬品局（FDA）は、早速稀少難病の治療に関する15の研究プロジェクトに対して総額約14億円の研究資金を提供して支援することになりました。これは、同国の希少難病薬法に基づく希少難病治療薬助成プログラムによるものですが、税務上の特典、申請費用の減額および独占販売期間の延長など企業の希少難病への創薬研究開発活動の現行支援策・インセンティブにさらに加わることになります。（PMLiVE 2013/10/22: http://www.pmlive.com/pharma_news/fda_supports_rare_disease_research_512037 ） 　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　（田中邦大）

　　米議会での暫定予算不成立により、10月1日から一部の連邦政府機関が閉鎖されていますが、米国国立衛生研究所（NIH)で最先端の研究的治療を受ようとする患者は全て締め出されています。研究所長のDr.Francis Collinsは、子供で致命的な疾患の患者を除いては、受け入れることはできないと”悲痛”な状況であるといっています。(AP: http://abcnews.go.com/Health/wireStory/shutdown-means-nih-hospital-turn-patients-20435497 )

　　一方、米国食品医薬品局（FDA)でも、その主要業務である新薬承認審査が止まり、新薬承認申請（NDA)の審査の遅れは避け得ないようです。(http://blog.pharmexec.com/2013/10/01/government-shutdown-halts-fda-product-submissions/ )

　　特に新しい難病治療薬は、創薬段階から製造販売承認まで、全て米国の後追いの状況ですので、これら機関での業務の遅れは、わが国でもそのまま影響を受けることは自明で、対岸の火事では済まされません。　(田中邦大)